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行業(yè)動(dòng)態(tài)
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基因編輯治療高血脂癥展現(xiàn)長(zhǎng)期療效和安全性

發(fā)布時(shí)間:2021-06-03

2021年5月,Nature雜志發(fā)表了Verve Therapeutics的最新基因編輯研究成果,在非人靈長(zhǎng)類—猴子當(dāng)中通過 ABE基因編輯使得PCSK9的基因編碼提前終止,從而有效降低其血脂(Musunuru et al., 2021)。2021年6月2日, Molecular Therapy雜志發(fā)表了研究,通過腺病毒載體AAV遞送歸巢核酸內(nèi)切酶(Meganuclease)到猴子體內(nèi), 能在3年的時(shí)間內(nèi)持續(xù)有效降低血脂(Wang et al., 2021)。這些研究表明了基因編輯來治療高血脂癥的可行性。