基因編輯（gene editing）, 是一種新興的比較精確的能對(duì)生物體基因組特定目標(biāo)基因進(jìn)行修飾的一種基因工程技術(shù)。目前主要基礎(chǔ)研究和臨床試驗(yàn)上開(kāi)展的，是以CRISPR/Cas9，單剪輯編輯（base editing, ABE/CBE), 先導(dǎo)編輯（prime editing）技術(shù)為主要方式的基因編輯手段。目前基因編輯已經(jīng)在治療地中海貧血癥，杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良等遺傳疾病上展開(kāi)臨床試驗(yàn)。

我們公司計(jì)劃針對(duì)高血脂癥為代表的代謝性疾病和各種遺傳疾病，開(kāi)發(fā)基因編輯的藥物。

PCSK9是治療高血脂癥的重要基因靶點(diǎn)。目前臨床上主要應(yīng)用的是針對(duì)這個(gè)蛋白的抗體藥物與siRNA抑制分子藥物。

我們公司將針對(duì)PCSK9開(kāi)發(fā)RNA編輯的基因治療藥物開(kāi)發(fā)。